Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Учені з Університетського коледжу Лондона зробили прорив у лікуванні хвороби Гантінгтона – спадкового захворювання, що поступово руйнує нервову систему. Вони використали нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба спричинена мутацією в гені HTT, яка викликає утворення токсичного білка гантінгтіну, що руйнує клітини мозку та призводить до різних ускладнень. Науковці розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка, доставляючи коригуючу нитку ДНК у нейрони. Випробування пройшли 29 пацієнтів, які отримували високі дози препарату, і через три роки після терапії вони показали значне уповільнення прогресування хвороби, кращі когнітивні та моторні показники, а також збереження нейронів. Вчені вважають, що ця нова терапія відкриває надію на покращення якості життя пацієнтів з хворобою Гантінгтона.