У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого виявили рідке метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця нова технологія дозволила уникнути пересадки печінки хлопчику. Йому поставили діагноз дефіциту карбамоїлфосфатсинтетази 1 (CPS1), що ускладнює роботу печінки. Батьки вирішили спробувати експериментальне лікування, яке було розроблене спеціально для їхньої дитини. Після введення препарату молекулярні ножиці намагаються виправити дефектний ген у клітинах печінки. Лікарі зауважують, що результати лікування обіцяючі, але потрібно тривале спостереження, щоб оцінити його безпечність та ефективність. Медики сподіваються, що цей метод стане основою для розробки індивідуальних терапій для інших пацієнтів з рідкими генетичними захворюваннями.